Los ensayos clínicos son estudios de investigación. Están diseñados para obtener más información sobre las maneras de prevenir, detectar o tratar las enfermedades. Los ensayos clínicos también pueden ayudar a que las personas con enfermedades crónicas (a largo plazo) encuentren mejores formas de convivir a diario con su enfermedad. Continúe leyendo para obtener información de la American Academy of Pediatrics sobre los ensayos clínicos.

El objetivo de un ensayo clínico para niños es determinar si un tratamiento es seguro, beneficioso y bien tolerado en el caso de los niños. Los investigadores pueden estudiar nuevos fármacos, vacunas, dispositivos o procedimientos, así como nuevas maneras de usar los tratamientos actuales. Antes de que usted y su hijo decidan si un ensayo clínico puede ser una buena opción para su hijo, es importante conocer más acerca del estudio, incluidos los riesgos y beneficios.

• ¿Por qué se necesitan ensayos clínicos para niños?
• ¿Cómo se realizan los ensayos clínicos?
• ¿Cuáles son los beneficios y los riesgos de un ensayo clínico?
• ¿Qué debo saber antes de inscribir a mi hijo en un ensayo clínico?
• ¿Qué debo preguntar acerca de un ensayo clínico?

¿Por qué se necesitan ensayos clínicos para niños?

Es importante estudiar tratamientos nuevos en niños porque los niños no son adultos pequeños. Los niños tienen diferentes necesidades de tratamiento que los adultos y, a veces, tienen diferentes enfermedades que los adultos. Además, las dosis de los medicamentos, el tamaño de los dispositivos o los tipos de terapia pueden cambiar con el paso del tiempo en función de las necesidades y la etapa de crecimiento de cada niño y a medida que haya más información disponible sobre los efectos secundarios y la utilidad de un determinado fármaco.

Un ensayo clínico exitoso tal vez permita desarrollar un nuevo tipo de estándar de asistencia para los niños con ciertas afecciones. Sin un estándar de asistencia para los niños con ciertas afecciones, es posible que el tratamiento para los niños deba basarse en lo que funciona para los adultos. Por ejemplo, la mayoría de los medicamentos administrados a los niños como parte de los tratamientos estándares solamente se han evaluado en los adultos. Cuando se administra a los niños un medicamento que solo se ha evaluado en adultos se denomina uso sin autorización del medicamento.

En los últimos años se han aprobado leyes que obligan a realizar ensayos clínicos pediátricos para ciertas afecciones. Como resultado, se han expandido la cantidad y la variedad de los ensayos clínicos para niños.

¿Cómo se llevan a cabo los ensayos clínicos?

Cada ensayo clínico sigue un plan detallado llamado protocolo. Un protocolo está cuidadosamente diseñado para minimizar los riesgos del estudio, aumentar las posibilidades de obtener resultados útiles y responder a preguntas específicas de investigación. El protocolo incluye una descripción de quién puede y quién no puede participar, la duración probable del estudio, la información acerca de lo que se está evaluando y cómo se obtendrá la información.

NOTA: Antes del comienzo de los ensayos clínicos de nuevos medicamentos, estos medicamentos se probaron y se estudiaron primero en un laboratorio y en animales.

¿Cuáles son los beneficios y los riesgos de un ensayo clínico?

Los ensayos clínicos se realizan porque no conocemos los mejores tratamientos para muchas enfermedades o porque los investigadores creen que un tratamiento nuevo puede funcionar mejor que los tratamientos actuales. Sin embargo, al igual que con cualquier tratamiento nuevo o existente, es posible que haya ciertos beneficios y riesgos. Además, a veces se desconocen los riesgos y los beneficios.

Posibles beneficios

• Mi hijo puede tener acceso a nuevos medicamentos o tratamientos que no están todavía disponibles y que podrían ser más eficaces.
• Mi hijo ayudará a proporcionar información que beneficiará a los niños en el futuro.
• Mi hijo puede recibir asistencia adicional de las personas que cuidan de él.
• Es posible que mi hijo reciba un control más minucioso o pruebas adicionales que pueden no ser parte de la asistencia habitual.
• Mi hijo puede (nosotros podemos) tener acceso a más información sobre la afección o enfermedad.
• Es posible que se ofrezcan compensaciones financieras u otro tipo de incentivos.

Posibles riesgos

• Es posible que el tratamiento le resulte desagradable a mi hijo o que haya efectos secundarios perjudiciales, que pueden ser desde mínimos hasta graves o que pueden poner en peligro la vida.
• El tratamiento puede ser ineficaz.
• El tratamiento puede implicar una gran cantidad de tiempo, incluidas las visitas a la institución del estudio, más análisis de sangre, más tratamientos o permanencias en el hospital.
• Es posible que mi hijo deba cumplir con procedimientos o administración de dosis de medicamentos complejos.

¿Qué debo saber antes de inscribir a mi hijo en un ensayo clínico?

Si usted y su hijo están interesados en un ensayo clínico o le han pedido que participe en uno, es importante que conozca toda la información. Como parte del proceso de un ensayo clínico, el consentimiento informado asegura que los padres estén bien informados y puedan hacer preguntas sobre el ensayo clínico. El consentimiento informado concede el permiso pero no es un contrato. Padres e hijos pueden abandonar un ensayo clínico en cualquier momento. Sin embargo, para algunos niños, los médicos pueden recomendar que se tomen ciertas medidas antes de la finalización definitiva del tratamiento, según lo que sea más seguro para el niño.

Además del consentimiento informado de los padres, en muchos ensayos clínicos también es necesario el asentimiento de los niños. Asentimiento es el término que se utiliza para describir cuando un niño está de acuerdo en participar en un ensayo clínico. Antes de preguntarles a los niños si aceptan participar en un ensayo clínico, deben primero ser lo suficientemente grandes como para entender la información básica sobre el ensayo clínico y ser capaces de hacer preguntas al respecto.

Su equipo de atención médica participará para ayudarlos a usted y a su hijo a tomar estas decisiones importantes.

¿Qué debo preguntar acerca de un ensayo clínico?

Antes de que usted y su hijo participen en un ensayo clínico, es importante que cada uno de ustedes comprenda el proceso de principio a fin. Las siguientes preguntas sobre ensayos clínicos pueden ayudar:

Acerca del ensayo

• ¿Cuál es el objetivo del ensayo?
• ¿Hay un rango de edad que califique a mi hijo para el ensayo?
• ¿Quién patrocina o financia el ensayo? (Los patrocinadores pueden ser organizaciones o individuos —incluidos médicos, fundaciones, instituciones médicas, grupos de voluntarios y empresas biofarmacéuticas— así como agencias federales).
• ¿Por qué los investigadores creen que el tratamiento que se está estudiando puede ser mejor que el que se utiliza ahora? ¿Por qué puede no ser mejor?
• ¿Qué clases de pruebas y tratamientos se realizan?
• ¿Cómo sabrá el médico si el tratamiento está funcionando o no?
• ¿Cómo y cuándo se nos informará acerca de los resultados del ensayo?
• ¿Nos comunicarán los cambios en el estudio que podrían hacer que deseemos abandonar el estudio?
• ¿Cuándo debemos decidir acerca de la participación en este ensayo?
• ¿Quién puede responder preguntas antes, durante y después del ensayo?
• ¿Quién estará a cargo de la asistencia?

Beneficios y riesgos

• ¿Cuáles son los beneficios posibles?
• ¿Cuáles son los posibles riesgos o efectos secundarios?
• ¿En qué se diferencian los posibles riesgos y beneficios de este ensayo con los del tratamiento estándar?
• Si mi hijo recibe un placebo, ¿podría ser esto perjudicial para su asistencia?

Privacidad y derechos

• ¿Tendré acceso a los resultados de las pruebas de mi hijo durante el ensayo?
• ¿Cómo se mantendrá la privacidad de la información sobre la salud de mi hijo? ¿Quién tendrá acceso a la información de mi hijo?
• ¿Qué pasa si quiero retirar a mi hijo del ensayo?

Costos

• ¿Tendré que pagar los tratamientos o las pruebas?
• ¿Qué costos cubrirá mi seguro de salud?
• ¿Quién paga las facturas médicas si mi hijo se lesiona en el ensayo?
• ¿Quién puede ayudar a responder preguntas de mi compañía de seguros?
• ¿Los gastos personales, tales como comidas o combustible, están cubiertos por la organización o persona que realiza el ensayo clínico?

Palabras que debe saber

Los investigadores y otros profesionales que participan en los ensayos clínicos utilizan los siguientes términos médicos y técnicos.

asentimiento: cuando un niño está de acuerdo en participar en un estudio.

ciego o enmascarado: cuando los participantes y, por lo general, los investigadores del estudio no saben qué medicamento o tratamiento están recibiendo los participantes hasta el final del período del ensayo.

consentimiento informado: permiso de los padres para que sus hijos participen en un estudio de investigación después de haber leído el formulario de consentimiento informado, haber hablado con los investigadores, haber leído otros materiales sobre el estudio y haber realizado preguntas.

estudio intervencionista: otro nombre para un ensayo clínico.

investigadores: personas que realizan el estudio de investigación. Las personas que integran el equipo de investigación pueden ser médicos, enfermeros, coordinadores de la investigación, trabajadores sociales y otros profesionales de la salud. Cada estudio clínico es dirigido por un investigador principal, que suele ser un médico.

Comité de Revisión Institucional (Institutional Review Board, IRB): un comité independiente que garantiza que los ensayos clínicos sean éticos y que se protejan los derechos de las personas que participan en el estudio. Todo ensayo clínico en los Estados Unidos debe ser aprobado y supervisado por un IRB. Entre los integrantes de un IRB se encuentran médicos, estadísticos y miembros de la comunidad.

participantes o sujetos: voluntarios que se inscriben en un estudio de investigación.

placebo: una píldora, líquido o polvo que no contiene medicamento activo. Los placebos se administran a los niños solo cuando retrasar el tratamiento representa un riesgo mínimo.

protocolo: plan detallado del estudio de investigación.

asignación aleatoria: una manera de elegir qué tipo de tratamiento recibe cada persona en un estudio, de modo que haya menos posibilidades de parcialidad. Es como cuando se arroja una moneda al aire o se tiran dados: los resultados son aleatorios y por azar, no por elección.

Tiempo

• ¿Cuánto dura el ensayo?
• ¿Con qué frecuencia y durante cuánto tiempo tendrá que ir mi hijo al hospital o a la clínica?
• ¿Mi hijo tendrá que quedarse en el hospital durante el ensayo clínico? Si es así, ¿con qué frecuencia y por cuánto tiempo?
• ¿Cuánto tiempo se pasará viajando de ida y vuelta al hospital o a la clínica?
• ¿Se le realizarán controles a mi hijo después del ensayo?

Otras opciones

• ¿Qué otras opciones de tratamiento existen, incluidos los tratamientos estándares?
• ¿En qué se diferencian el tratamiento que mi hijo recibiría en este ensayo y las otras opciones de tratamiento?
• ¿Qué pasará con la afección o enfermedad de mi hijo si no recibe tratamiento?

Para obtener más información

Los niños y los estudios clínicos (Children and Clinical Studies)

www.childrenandclinicalstudies.org

ClinicalTrials.gov (un servicio de National Institutes of Health de los Estados Unidos)

http://clinicaltrials.gov

Instituto Nacional del Cáncer (National Cancer Institute)

http://cancer.gov/clinicaltrials.

Instituto Nacional del Corazón, el Pulmón y la Sangre (National Heart, Lung, and Blood Institute)

www.nhlbi.nih.gov/health-topics/about-clinical-trials

Institutos Nacionales de la Salud (National Institutes of Health)

www.nih.gov/health/clinicaltrials

Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (US Food and Drug Administration)

www.fda.gov/ForConsumers/ConsumerUpdates/ucm048699.htm(Would Your Child Benefit from a Clinical Trial?)

Disclaimer

La información que se incluye en esta publicación no se debe usar como reemplazo de la asistencia médica y los consejos de su pediatra. Es posible que existan variaciones en el tratamiento que su pediatra pueda recomendar de acuerdo con los hechos y circunstancias individuales. La lista de recursos no implica que la American Academy of Pediatrics (AAP) los avale. La AAP no se responsabiliza por el contenido de los recursos externos. Al momento de la publicación, la información estaba vigente. Los productos se mencionan solamente con fines informativos y esto no implica que la American Academy of Pediatrics los avale. Las personas que aparecen en las fotografías de esta publicación son modelos profesionales. No tienen ninguna relación con los temas tratados. Cualquier personaje que estén representando es ficticio. 

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